Экономическая оценка лекарств для редких заболеваний: должна ли она выполняться, и если да, то каковы ее особенности?

  • Авторы: Плавинский СЛ1
  • Учреждения:
    1. ГБОУ ВПО "Северо-Западный государственный медицинский университет им. И.И. Мечникова", Санкт-Петербург, Россия
  • Выпуск: Том 86, № 12-2 (2014)
  • Страницы: 13-18
  • Раздел: Передовая статья
  • Статья получена: 10.04.2020
  • Статья опубликована: 20.12.2014
  • URL: https://ter-arkhiv.ru/0040-3660/article/view/31588
  • ID: 31588

Цитировать

Полный текст

Аннотация

Аннотация. Принятие законов о лекарствах для редких (орфанных, "сиротских") заболеваний, первоначально в США, а затем и в ряде других стран мира привело к формированию специфического рынка препаратов для редких лекарств и резкому увеличению числа предлагаемых препаратов. Вместе с тем цены на инновационные препараты зачастую достаточно высоки, что порождает дебаты об их стоимостной эффективности и о том, что действенность лекарств для орфанных заболеваний в принципе сложно проверить ввиду их редкости. В статье обсуждаются типы дизайнов, которые могли бы способствовать повышению результативности исследований, даны примеры исследований, проводившихся в стандартном дизайне, отмечается, что для большинства заболеваний можно получить оценки эффективности, но при малом размере выборки они будут не очень точными, что затрудняет анализ стоимостной эффективности. В этой связи обсуждается ряд механизмов, которые предлагались в мире для выхода из сложившейся ситуации.

Полный текст

Экономическая оценка лекарств для редких заболеваний: должна ли она выполняться, и если да, то каковы ее особенности?. - Аннотация. Принятие законов о лекарствах для редких (орфанных, "сиротских") заболеваний, первоначально в США, а затем и в ряде других стран мира привело к формированию специфического рынка препаратов для редких лекарств и резкому увеличению числа предлагаемых препаратов. Вместе с тем цены на инновационные препараты зачастую достаточно высоки, что порождает дебаты об их стоимостной эффективности и о том, что действенность лекарств для орфанных заболеваний в принципе сложно проверить ввиду их редкости. В статье обсуждаются типы дизайнов, которые могли бы способствовать повышению результативности исследований, даны примеры исследований, проводившихся в стандартном дизайне, отмечается, что для большинства заболеваний можно получить оценки эффективности, но при малом размере выборки они будут не очень точными, что затрудняет анализ стоимостной эффективности. В этой связи обсуждается ряд механизмов, которые предлагались в мире для выхода из сложившейся ситуации.
×

Об авторах

С Л Плавинский

ГБОУ ВПО "Северо-Западный государственный медицинский университет им. И.И. Мечникова", Санкт-Петербург, Россия

Email: splavinskij@mail.ru

Список литературы

  1. Lachmann P.J. The penumbra of thalidomide, the litigation culture and the licensing of pharmaceuticals. QJM 2012; 105 (12): 1179-1189.
  2. Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development. Rare Diseases and Orphan Products: Accelerating Research and Development/Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development; Ed. by T.F. Boat, M.J. Field. Washington, D.C.: National Academies Press; 2011.
  3. Kilcoyne A., O'Connor D., Ambery P. Pharmaceutical Medicine. Oxford: Oxford University Press; 2013.
  4. McCabe C., Claxton K., Tsuchiya A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ 2005; 331 (7523): 1016-1019.
  5. Hughes D.A., Tunnage B., Yeo S.T. Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? QJM 2005; 98 (11): 829-836.
  6. Simoens S., Cassiman D., Dooms M., Picavet E. Orphan drugs for rare diseases: is it time to revisit their special market access status? Drugs 2012; 72 (11): 1437-1443.
  7. Appel L.J. A primer on the design, conduct, and interpretation of clinical trials. Clin J Am Soc Nephrol 2006; 1 (6): 1360-1367.
  8. Wilcken B. Rare diseases and the assessment of intervention: what sorts of clinical trials can we use? J Inherit Metab Dis 2001; 24 (2): 291-298.
  9. Edwards S.J., Lilford R.J., Braunholtz D., Jackson J. Why "underpowered" trials are not necessarily unethical. Lancet 1997; 350 (9080): 804-807.
  10. Griffiths M. "Underpowered" trials. Lancet 1997; 350 (9088): 1406.
  11. Lilford R.J., Thornton J.G., Braunholtz D. Clinical trials and rare diseases: a way out of a conundrum. BMJ 1995; 311 (7020): 1621-1625.
  12. Pocock S.J., Elbourne D.R. Randomized trials or observational tribulations? N Engl J Med 2000; 342 (25): 1907-1909.
  13. Needham M., Corbett A., Day T. et al. Prevalence of sporadic inclusion body myositis and factors contributing to delayed diagnosis. J Clin Neurosci 2008; 15 (12): 1350-1353.
  14. Gallin J.I., Alling D.W., Malech H.L. et al. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med 2003; 348 (24): 2416-2422.
  15. Sacks H., Chalmers T.C., Smith H. Randomized versus historical controls for clinical trials. Am J Med 1982; 72 (2): 233-240.
  16. Guyatt G., Sackett D., Taylor D.W. et al. Determining optimal therapy - randomized trials in individual patients. N Engl J Med 1986; 314 (14): 889-892.
  17. Reitberg D.P., Weiss S.L., del Rio E. Advances in single-patient trials for drug treatment optimization and risk management. Drug Inform J 2005; 39 (2): 119-124.
  18. Rosenberger W.F. Randomized play-the-winner clinical trials: review and recommendations. Control Clin Trials 1999; 20 (4): 328-342.
  19. Dragalin V. Adaptive designs: terminology and classification. Drug Inform J 2006; 40 (4): 425-435.
  20. Richey E.A., Lyons E.A., Nebeker J.R. et al. Accelerated approval of cancer drugs: improved access to therapeutic breakthroughs or early release of unsafe and ineffective drugs? J Clin Oncol 2009; 27 (26): 4398-4405.
  21. Mitsumoto J., Dorsey E.R., Beck C.A. et al. Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurol 2009; 66 (2): 184-190.
  22. Griggs R.C., Batshaw M., Dunkle M. et al. Clinical research for rare disease: opportunities, challenges, and solutions. Mol Genet Metab 2009; 96 (1): 20-26.
  23. Orfali M., Feldman L., Bhattacharjee V. et al. Raising orphans: how clinical development programs of drugs for rare and common diseases are different. Clin Pharmacol Ther 2012; 92 (2): 262-264.
  24. Bashaw E.D., Huang S.M., Cote T.R. et al. Clinical pharmacology as a cornerstone of orphan drug development. Nat Rev Drug Discov 2011; 10 (11): 795-796.
  25. Bashaw E.D., Fang L. Clinical pharmacology and orphan drugs: an informational inventory 2006-2010. Clin Pharmacol Ther 2012; 91 (5): 932-936.
  26. Kanters T.A., de Sonneville-Koedoot C., Redekop W.K., Hakkaart L. Systematic review of available evidence on 11 high-priced inpatient orphan drugs. Orphanet J Rare Dis 2013; 8 (1): 124.
  27. Putzeist M., Heemstra H.E., Garcia J.L. et al. Determinants for successful marketing authorisation of orphan medicinal products in the EU. Drug Discov Today 2012; 17 (7-8): 352-358.
  28. NICE. Appraising Orphan Drugs. London: National Institute for Health and Clinical Excellence; 2005; 9.
  29. Meekings K.N., Williams C.S., Arrowsmith J.E. Orphan drug development: an economically viable strategy for biopharma R&D. Drug Discov Today 2012; 17 (13-14): 660-664.
  30. Rollet P., Lemoine A., Dunoyer M. Sustainable rare diseases business and drug access: no time for misconceptions. Orphanet J Rare Dis 2013; 8: 109.
  31. Moldrup C. No cure, no pay. BMJ 2005; 330 (7502): 1262-1264.
  32. Chapman S., Reeve E., Rajaratnam G., Neary R. Setting up an outcomes guarantee for pharmaceuticals: new approach to risk sharing in primary care. BMJ 2003; 326 (7391): 707-709.

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© ООО "Консилиум Медикум", 2014

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution-NonCommercial-ShareAlike 4.0 International License.
 

Адрес издателя

  • 127055, г. Москва, Алабяна ул., 13, корп.1

Адрес редакции

  • 127055, г. Москва, Алабяна ул., 13, корп.1

По вопросам публикаций

  • +7 (926) 905-41-26
  • editor@ter-arkhiv.ru

По вопросам рекламы

  • +7 (495) 098-03-59

 

  


Данный сайт использует cookie-файлы

Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie, которые обеспечивают правильную работу сайта.

О куки-файлах