Background. Treatment of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) includes plasma exchange (PEX) and immunosuppression (glucocorticoids and rituximab). The addition of caplacizumab to therapy has improved treatment outcomes in iTTP. However, the available therapies focus on the duration of drug administration and clinical response rather than ADAMTS13 activity.
Aim. To evaluate the efficacy of therapy for iTTP targeting ADAMTS13 activity.
Materials and methods. Treatment of patients with iTTP was started with PEX, prednisolone (1 mg/kg) and caplacizumab (10 mg/day). PEX was discontinued after an increase of platelet count > 150×109/L. Only after PEX cessation treatment with rituximab (375 mg/m2 weekly) was started. Caplacizumab was discontinued when partial remission (ADAMTS13 > 20%) was achieved. Rituximab and glucocorticoids were discontinued when complete remission (ADAMTS13 > 40%) was achieved. Platelet count, schistocyte count, haemoglobin, haptoglobin, lactate dehydrogenase activity, ADAMTS13, ADAMTS13 inhibitor titre, number of PEX, plasma volume replaced, time to increase platelet count > 150×109/L, achievement of partial and complete remission were analyzed. Data are presented as median and interquartile range.
Results. From 2021 to 2025, the diagnosis of TTP was confirmed in 102 patients. 35 patients were included in the study. Platelet counts > 150×109/L were achieved after 4 (3–5) PEX procedures in 4 (3–4.5) days. In total, 11 395 (7241–16 343) ml of plasma were exchanged. Partial remission was achieved in 100% of patients, the duration of caplacizumab therapy was 23 (12–30) days. Rituximab was administered from 4 to 8 times (median 4), complete remission was achieved in 33 out of 35 patients, 2 patients achieved only partial remission, they were treated with bortezomib and 1 with anti-CD38 monoclonal antibody. The probability of complete remission was 97.1%.
Conclusion. The duration of therapy with caplacizumab, rituximab and glucocorticoids in patients with iTTP should be determined by the achievement of target ADAMTS13 activity.
Обоснование. Лечение иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (иТТП) включает в себя терапевтические плазмообмены (ТПО) и иммуносупрессию. Добавление к терапии каплацизумаба позволило улучшить результаты лечения иТТП. Однако имеющиеся схемы терапии ориентированы на длительность применения препаратов и клинический ответ, а не на активность ADAMTS13.
Цель. Оценить эффективность терапии иТТП, ориентированной на активность ADAMTS13.
Материалы и методы. Лечение пациентов с иТТП начинали с ТПО, преднизолона (1 мг/кг) и каплацизумаба (10 мг/сут). ТПО прекращали после увеличения количества тромбоцитов крови > 150×109/л. Лишь после этого начинали ритуксимаб (375 мг/м2 еженедельно). Каплацизумаб отменяли при достижении частичной ремиссии (ADAMTS13 > 20%), а ритуксимаб и глюкокортикоиды – после достижения полной ремиссии (ADAMTS13 > 40%). Анализировали число тромбоцитов, шистоцитов, концентрации гемоглобина, гаптоглобина, активности лактатдегидрогеназы, ADAMTS13, титр ингибитора ADAMTS13, количество процедур ТПО, объем замененной плазмы, количество тромбоцитов, время до их увеличения > 150×109/л, достижения частичной и полной ремиссии. Данные представлены как медиана и межквартильный интервал.
Результаты. С 2021 по 2025 г. диагноз тромботической тромбоцитопенической пурпуры подтвержден у 102 пациентов. В исследование включены 35 пациентов. Количество тромбоцитов > 150×109/л достигнуто после 4 (3–5) процедур ТПО через 4 (3–4,5) дня, при этом обменено 11 395 (7241–16 343) мл плазмы. Частичная ремиссия достигнута у 100% пациентов, длительность терапии каплацизумабом составила 23 (12–30) дня. Проведено от 4 до 8 введений ритуксимаба (медиана 4), полная ремиссия достигнута у 33 из 35 пациентов, у 2 получена только частичная ремиссия, им проведена терапия бортезомибом, в связи с неэффективностью последней у 1 пациентки проведена терапия моноклональным анти-CD38 антителом. Вероятность достижения полной ремиссии составила 97,1%.
Заключение. Длительность терапии каплацизумабом, ритуксимабом и глюкокортикоидами у пациентов с иТТП должна определяться достижением целевых значений активности ADAMTS13.